讓罕見病患者不僅有藥可醫(yī)，而且用得起“救命藥”，這不僅是罕見病患者及家屬的期待，也是醫(yī)者的期待，更是無數(shù)醫(yī)藥研發(fā)者堅持不懈的追求。

不懼疑難雜癥，讓基因治療藥物能夠惠及更多患者

“在人生成長經(jīng)歷中，多次看到中國的罕見病病人及其家屬渴求有效的治療藥物和治療方式，但是‘無藥可醫(yī)’或‘天價藥’的困境讓他們望而卻步……”

輝大（上海）生物科技有限公司聯(lián)合創(chuàng)始人兼CSO施霖宇說：“于是，我心中逐漸萌生了一個念頭，盡我所能投入到相關(guān)藥物研制中去?！?/p>

“我中學期間就非常喜歡生物這門學科，本碩博一路走來都專注于生物科學領(lǐng)域的學術(shù)提升?！?/p>

回國后，施霖宇第一份工作就加入了位于張江的中國科學院生物與化學交叉研究中心。“附近有上海藥物研究所、國家蛋白質(zhì)中心等知名科研機構(gòu)，在張江，我感受到了濃厚的學術(shù)氛圍。”

輝大（上海）生物科技聯(lián)合創(chuàng)始人兼CSO施霖宇。受訪者供圖

2018年成立輝大（上海）生物科技有限公司（下稱“輝大基因”）后，施霖宇來到了張江周浦國際醫(yī)學園區(qū)?！傲己玫膭?chuàng)業(yè)氛圍，齊全的配套設(shè)施，讓公司得以迅速發(fā)展。由于公司對于空間需求升級，我們搬遷至外高橋保稅區(qū)內(nèi)的自貿(mào)壹號生命科技產(chǎn)業(yè)園，同樣獲得了各級政府和園區(qū)給予的大力支持，并且有越來越多的優(yōu)秀人才加入我們，使得公司更上一個臺階?！?/p>

創(chuàng)業(yè)以來，輝大基因一直致力于對基因編輯工具的優(yōu)化和改造，并且將這些具有完全自主知識產(chǎn)權(quán)的工具應(yīng)用到遺傳性罕見病和一些常見病的藥物開發(fā)中去，希望能實現(xiàn)“一針治愈”，解決某些疾病“無藥可醫(yī)”的問題，讓基因治療藥物能夠惠及更多的患者。

位于張江自貿(mào)保稅園的輝大（上海）生物科技。輝大供圖

三年來，輝大基因在張江實現(xiàn)了規(guī)模的躍升，施霖宇也完成了個人角色的轉(zhuǎn)變?！拔覀儓F隊從最初的三人發(fā)展到現(xiàn)在百余人，我也從單純的研究者邁入了團隊管理者的行列，優(yōu)秀人才的加入令輝大基因有源源不斷的動能去實現(xiàn)創(chuàng)新理念?！?/p>

在施霖宇眼中，張江的變化一直是日新月異的。如今的張江，更是承載著建設(shè)具有全球影響力科技創(chuàng)新中心的國家戰(zhàn)略。張江的信息技術(shù)、生物醫(yī)藥等產(chǎn)業(yè)已形成業(yè)界頗具影響力的產(chǎn)業(yè)集群，被稱為中國的“硅谷”和“藥谷”?！拔覟槟茉谶@里與行業(yè)里的各位前輩和同仁們一起推動產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新、技術(shù)創(chuàng)新而感到榮幸和自豪。在這片熱土上，輝大基因也將利用自己的自主創(chuàng)新研發(fā)能力，在基因編輯領(lǐng)域繼續(xù)發(fā)力，為中國的創(chuàng)新藥事業(yè)做出更多的貢獻?！?/p>

以科技為信，以患者為念，讓國人用上便宜國產(chǎn)好藥

“親眼看著自己的藥生產(chǎn)出來，通過針管一滴一滴輸入到病患的體內(nèi)。然后再親見病患一天一天地恢復，下床行動，開始跑跳……這讓我成就感爆棚。”信念醫(yī)藥科技(上海)有限公司聯(lián)合創(chuàng)始人兼CEO鄭靜博士這樣說道。

“特別值得一提的是，公司自主研發(fā)的首個暨亞洲第一個血友病B單次靜脈給藥AAV基因治療在研藥物（BBM-H901注射液）就誕生于張江。目前臨床療效及安全數(shù)據(jù)均良好，同時整體臨床研究結(jié)果已于2022年5月發(fā)表于國際血液學權(quán)威期刊《柳葉刀-血液病學》（The Lancet Haematology）。而且，我們公司也是從張江起步，這令我印象非常深刻?！?/p>

2018年，鄭靜與肖嘯博士在張江創(chuàng)立了信念醫(yī)藥。“以科技為信，以患者為念”，讓中國的病人買得起、用得上、治得好，這也是信念醫(yī)藥名字的來源。兩人決定從臨床急需的突破性療法和罕見病用藥入手，致力于基因治療藥物研發(fā)、生產(chǎn)和臨床應(yīng)用。

信念醫(yī)藥科技CEO鄭靜。受訪者供圖

“一直以來，張江良好的區(qū)位優(yōu)勢、優(yōu)質(zhì)的營商環(huán)境，流暢的政企對接給我留下深刻印象，出臺的引進人才、稅收優(yōu)惠和產(chǎn)業(yè)扶持政策讓創(chuàng)業(yè)者實實在在感受到溫暖，達到了助力企業(yè)高效發(fā)展的效果?！编嶌o將張江的營商環(huán)境和惠企政策魅力凝練為“活力”“專業(yè)”“創(chuàng)新”。

其實，在此之前，鄭靜早已和張江科創(chuàng)結(jié)下不解之緣。2001年，她本科畢業(yè)后來到上海就讀研究生，期間與合作伙伴在張江創(chuàng)立過兩家生物醫(yī)藥公司。鄭靜之所以再次選擇張江，離不開張江對生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的全方位支持，針對創(chuàng)新藥研發(fā)的每個階段都有相應(yīng)的扶持政策。

鄭靜創(chuàng)設(shè)的信念醫(yī)藥旨在為基因缺陷遺傳病、神經(jīng)退行性疾病，年齡相關(guān)的退行性疾病，以及包括癌癥在內(nèi)的多種重大疾病、常見病開發(fā)創(chuàng)新性的基因療法。目前公司研發(fā)管線在兼顧罕見病基因治療研發(fā)的同時，已經(jīng)積極布局大病藥物的開發(fā)，并取得了一些可喜的成果。部分藥物如血友病A、血友病B、宮頸癌、關(guān)節(jié)炎、眼科疾病、帕金森等藥物已經(jīng)進入臨床開發(fā)階段。其中，研發(fā)最快的兩個產(chǎn)品就是血友病B和血友病A。

目前，全球已知的罕見病有7000多種，血友病是罕見病的一種。患者如同“玻璃人”般脆弱，小小的磕碰就可能導致血流不止，嚴重的通常肌肉和關(guān)節(jié)會自發(fā)流血，造成關(guān)節(jié)永久性損傷。

在張江園區(qū)的大力支持下，信念醫(yī)藥目前正進行商業(yè)化的管線產(chǎn)品BBM-H901，這是針對B型血友病的用藥。BBM-H901注射液是國內(nèi)第一個獲批進入注冊臨床試驗的血友病靜脈給藥AAV基因治療藥物，也是中國乃至亞洲第一個靜脈給藥的罕見病基因治療藥物。

位于張江徐匯園的信念醫(yī)藥科技。信念醫(yī)藥供圖

鄭靜介紹，在血液病領(lǐng)域，基因療法打破血漿原料限制，不依賴于血漿原料，沒有血漿供應(yīng)不足的風險。患者治療成本也大幅下降，治療費用從每周數(shù)次針劑，變?yōu)榻K生只需一次性注射或數(shù)年一次，總治療費用大大降低，并且未來通過技術(shù)進步與生產(chǎn)優(yōu)化，能進一步降低藥品費用成本。

“相比國外研發(fā)的同類產(chǎn)品，我們的產(chǎn)品更加安全低毒，適用人群更廣，國人終于可以買得到、用得上相對便宜的國產(chǎn)好藥了?！编嶌o感到很欣慰。

“這些年來，我深刻感受到了張江生物醫(yī)藥的蓬勃發(fā)展。”鄭靜相信，未來張江一定能成為全國乃至全球生物醫(yī)藥發(fā)展的高地。

面對挑戰(zhàn)，創(chuàng)業(yè)者們沒有停下創(chuàng)新的腳步；面臨困難，張江人們互相守望，主動邁出步子迎接風雨后的彩虹。

“從0到1”，人們在張江示范區(qū)為一批人的夢想創(chuàng)造機會與價值。張江示范區(qū)不斷踴躍在中國科創(chuàng)最前沿，創(chuàng)造著一個又一個奇跡。

青年才俊們親眼見證著“中國的張江”變?yōu)椤笆澜绲膹埥?。三十而立，是機遇，也是動力。

愛科創(chuàng)，愛張江，愛上海。

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